小核酸风口之上系列:小核酸临床与商业双兑现,MNC持续加码
(以下内容从国联民生《小核酸风口之上系列:小核酸临床与商业双兑现,MNC持续加码》研报附件原文摘录) 英克司兰商业放量显著,诺华小核酸表现亮眼。心血管疾病位居全球死因榜首。诺华英克司兰作为全球首款心血管小核酸药物,自2021年获批上市以来,凭借其“一年两针”长效降脂和高安全性的优势,销售额逐年攀升,2025年销售额达11.98亿美元,同比增长59%。英克司兰的临床疗效与市场价值双兑现,给跨国药企持续加码心血管小核酸赛道注入了信心。
小核酸药物构筑心血管疾病全周期风险管理新蓝图。MNC布局的小核酸全面覆盖高血压、肾病、Lp(a)异常、高甘油三酯等多重心血管风险因素,并在II期临床试验中展现出明确疗效。罗氏zilebesiran靶向AGT,单次给药即可实现长效降压,Sefaxersen靶向补体B因子使IgA肾病患者24小时UPCR下降40%,比肩已上市同靶点小分子药Iptacopan,且安全性良好;礼来Lepodisiran,半年一针使Lp(a)水平下降93.9%,表现良好,Solbinsiran靶向ANGPTL3使甘油三酯减半、LDL-C降低16.8%、非HDL胆固醇水平降低25%、ApoB降低14%,停药后疗效能维持至少3个月以上,实现长效降脂。未来三年,随着上述产品的Ⅲ期临床数据陆续披露,小核酸药物有望在心血管领域掀起新一轮产业浪潮。
小核酸药物有望为慢性乙肝功能性治愈提供新选择。慢性乙肝病毒感染是引起肝炎、肝硬化、肝衰竭、肝癌的重要诱因,全球感染者已超2.5亿,每年造成约110万人死亡。目前主流疗法存在短板:核苷类药物(NAs)疗程长,近30%接受NAs患者存在低病毒血症,且难以实现功能性治愈;干扰素疗法可提升功能性治愈率,但存在一定的不良反应。GSK小核酸药物Bepirovirsen已在III期临床中取得显著的功能性治愈效果,其在中国、日本的上市申请已获得受理。小核酸联合新型cccDNA清除疗法或低剂量干扰素有望进一步提升功能性治愈率,同时维持更佳的安全性,有望为慢性乙肝功能性治愈提供新选择。
小核酸药物治疗神经系统疾病,跨国药企开始增加布局。近年来阿尔兹海默症和帕金森等神经退行性疾病患者数量持续增长。病理性蛋白(tau或a-syn等)在细胞内异常聚集是这类神经系统疾病的核心发病机理。小核酸药物通过内源抑制病理性蛋白mRNA,具备缓解疾病进展的潜力。当前,MNC已将多条小核酸管线推进至临床,并通过优化抗体-寡核苷酸偶联物(AOC)技术,提升小核酸穿透血脑屏障效率。
投资建议:我们认为国内小核酸药物已进入快速发展期,有望在小核酸药物的发展浪潮里成为重要的领航者。建议关注国内布局领先的小核酸研发企业,例如:前沿生物、悦康药业、石药集团、迈威生物、信立泰、恒瑞医药、中国生物制药、瑞博生物、必贝特、东阳光药、成都先导、福元医药、阳光诺和等。
风险提示:1)医保、集采政策导致价格不及预期。2)临床进度或上市时间不及预期。3)行业竞争格局恶化。
提示:本文属于研究报告栏目,仅为机构或分析人士对市场的个人观点和看法,并非正式的新闻报道,本网不保证其真实性和客观性,一切有关该股的有效信息,以沪深交易所的公告为准,敬请投资者注意风险。×
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